经济观察报 记者 瞿依贤 家住浙江衢州的祺祺2岁时确诊了戈谢病。祺祺有着典型的戈谢病症状，肝脾肿大、血小板减少，肚子大得像一个球。戈谢病有特效药——伊米苷酶，无极荣谈代理 但这种药价格高昂，年治疗费超过百万元。
确诊后的几年，家人想尽办法让祺祺接受治疗，不过高昂的费用实在无法负担，无法做到足量用药。直到2016年1月，浙江省率先在全国将戈谢病、渐冻症和苯丙酮尿症三种罕见病纳入医疗保障范围，祺祺的治疗得以继续。
浙江省医学会罕见病分会候任主任委员、国家卫生健康委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员谢俊明8月底接受经济观察报采访时表示，他认识祺祺的时候，祺祺才四五岁。祺祺是真实世界中的一个病例，浙江省出台罕见病诊疗与保障相关政策的时候，谢俊明等人在祺祺身上做过沙盘推演，借助推演一步步发现和帮助解决“超罕病”患者会遇到的问题，再思考针对这些问题能用什么政策来打补丁。
在“超罕病”患者的用药保障上，浙江省近两年的实践提供了一种可参考的模式：建立浙江省罕见病用药保障基金，省级医疗保险基金财政专户下设子账户，无极娱乐怎么做代理 进行分账管理、独立核算。根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元的标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。同时确定了患者自付上限为10万元。
谢俊明告诉经济观察报，现在浙江省罕见病用药保障基金一年有1.2亿-1.3亿元，无极荣谈代理 每年大约用掉60%，至于哪些罕见病药品能得到保障，浙江省采取的是谈判模式。“按照市场的价格，可能基金是不够用的。通过谈判，（可以）把价格降下来”，进入浙江医保的“超罕病”药品，企业在价格上做了很大的让步。从数据来看，2021年全年浙江有几十位“超罕病”患者的用药得到了保障。
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